Recherche médicale

Un grand nombre de travaux lancés il y a une dizaine d’années arrivent aujourd’hui à maturité. C’est une phase gratifiante pour les équipes de recherche ; pleine d’espoir pour les patients en attente de réponses thérapeutiques. La Fondation Valentin Haüy a pris le parti de soutenir certains programmes d’excellence, aux côté de Retina France et de la Fondation Stargardt, ses fondations abritées.

Liste des projets dans la recherche médicale

  • Physiopathologie des dystrophies vitelliformes de la rétine

    Les dystrophies vitelliformes rétiniennes ont pour caractéristiques la formation de dépôts

    jaunâtres dans la rétine et la baisse de l’acuité visuelle. La forme la plus courante de ces dystrophies vitelliformes est la maladie de Best qui touche en général des enfants ou des adolescents. Tout aussi courantes mais moins bien connues sont les dystrophies vitelliformes dites de l’adulte. Notre laboratoire a découvert en 2013 que des mutations du gène IMPG1 sont responsables de la forme survenant chez l’adulte jeune.

    Cette découverte a focalisé notre attention sur la matrice interphotoréceptrice, une partie de la rétine qui est peu étudiée. Notre hypothèse est que l’altération du gène IMPG1 qui produit une des protéines de cette matrice (SPACR), entraîne des distorsions des segments externes des photorécepteurs, d’où la formation de lipofuscine qui correspond au matériel jaune visible au fond d’œil, lequel a finalement un effet toxique sur la rétine avec une perte de vision. C’est cette hypothèse que nous voulons examiner en provoquant la maladie sur un modèle de poisson et de souris, et en recherchant quelles autres protéines de la matrice interagissent entre elles pour former un ensemble avec IMPG1 et IMPG2, qui seront la source d’études génétiques ultérieures.

  • Thérapie régénérative dans un modèle animal de rétinite pigmentaire

    Des cellules souches assurent chez l'adulte le renouvellement et la réparation tissulaires. Cependant, dans la rétine des mammifères, ces cellules sont incapables de compenser des pertes cellulaires. Réactiver ces cellules chez des patients atteints de rétinite pigmentaire ou de DMLA suscite de réels espoirs thérapeutiques. On parle de médecine régénérative. Un préalable est cependant d’améliorer nos connaissances sur leurs caractéristiques moléculaires. Nous nous intéressons en particulier aux cellules de Müller dans la rétine, qui présentent des caractéristiques de cellules souches. Notre projet vise à découvrir le rôle du facteur YAP, connu notamment pour son rôle dans la régénération du cœur et du foie. Nous souhaitons nous pencher sur son potentiel à stimuler les cellules de Müller de la rétine et évaluer si ce facteur pourrait constituer une cible thérapeutique pour promouvoir un processus régénératif chez des patients atteints de dystrophies rétiniennes.

    *Centre d'Explorations et de Ressources Thérapeutiques en Ophtalmologie a été créé en 1995 à l'initiative de l'association Retina France.

     

    Muriel Perron, Directeur de Recherche au CNRS, est depuis Décembre 2012 la Directrice Scientifique des projets en collaboration entre le CERTO et l’équipe SCaNR. Elle poursuit à l’Université Paris Sud ses travaux de recherche visant à comprendre les mécanismes moléculaires qui sous-tendent les processus de prolifération et détermination des cellules de la rétine. L’équipe s’est spécialisée ces dernières années dans l’étude des facteurs qui régulent la maintenance des cellules souches rétiniennes et leur potentiel régénératif dans des modèles animaux de pathologies neurodégénératives de la rétine.

    Muriel Perron

    Directeur de Recherche au CNRS